我校附属第一医院陈万金、王柠教授团队研究成果在Cell Res、Natl Sci Rev上发表

发布时间:2020-04-03浏览次数:13

    325日,Cell Research杂志(IF=17.8)发表题为“Base editing-mediated splicing correction therapy for spinal muscular atrophy”的研究论文,该研究证实通过新一代单碱基编辑技术ABE能够高效修复SMN2基因的异常剪接,显著提高SMN全长蛋白表达量,有望成为SMA的基因治疗手段。我校附属第一医院神经内科主任医师陈万金,中科院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉,中国农业科学院深圳农业基因组研究所研究员左二伟为该论文共同通讯作者。(附属第一医院)